Hasta ahora, la mayoría de las terapias con CRISPR se aplicaban fuera del cuerpo, sobre células que luego se reinyectaban. Si esta llega a aprobarse, sería la primera vez que se corrige un gen directamente adentro de una persona con una enfermedad hereditaria. Para quienes conviven con esas condiciones en Argentina, esto cambia la pregunta de qué se puede tratar, aunque el camino hasta un acceso real sigue siendo largo y caro.