El caso muestra que las terapias génicas, que se presentan como una gran esperanza, todavía pueden fallar de forma grave y con costos humanos altísimos. Para quien tiene un hijo con una enfermedad rara, la promesa de una cura nueva necesita mirarse con más cuidado y con preguntas duras a los médicos. Las pruebas de estas terapias siguen en una etapa temprana y no todo lo que se anuncia llega a cumplirse.