El tratamiento redujo varias proteínas tóxicas a la vez, y el efecto fue mayor en los casos con repeticiones genéticas más largas, que son las que suelen causar la forma más grave. Para familias argentinas que conviven con esta enfermedad hereditaria, es una señal de que se busca atacar la causa y no sólo los síntomas. Aun así, son resultados preliminares en laboratorio y falta mucho para saber si funcionan y son seguros en personas.