Hasta ahora, muchos tratamientos genéticos se hacían fuera del cuerpo, con células extraídas y luego devueltas al paciente. Que la corrección ocurra adentro abre la puerta a tratar enfermedades hereditarias con una sola aplicación, algo que puede cambiar la vida de quienes conviven con esas condiciones en la Argentina. Pero el camino recién empieza: falta saber si los efectos duran y si aparecen cambios no deseados en otros genes.